近年来RNAi技术已成为市场大热的研究方向之一。RNAi疗法通过靶向先前被认为不可成药的特定致病基因来治疗疾病,与其他疗法相比具有更多的优势,如更广泛的可成药靶点、能实现精准及个性化治疗、安全性高、开发成功率更高、制造成本相对较低等优势。
目前,全球已上市4款RNAi药物,分别是Onpattro(patisiran)、Givlaari(givosiran)、Oxlumo(lumasiran)、Leqvio(Inclisiran),前三款均由Alnylam公司研制,后一款最初由Alnylam开发,之后诺华获得了开发、生产和商业化的全球权利。近日,两家公司的年年报发布,相应的RNAi药物销售额也随之出炉。
Alnylam:3款药卖了6.62亿美元
凭借着多年对RNA干扰药物研发的坚持,Alnylam目前已是该领域的龙头企业。年,3款RNAi药物合计带来营收6.62亿美元(约合人民币42.13亿元)。
Onpattro于年3月获批,是全球首款获得FDA批准的RNAi疗法,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病。Onpattro在年第四季度实现净收入1.39亿美元,全年为4.75亿美元,增长55%。截止年末,全球超过名患者接受了Onpattro治疗。
Givlaari于年11月获批,用于治疗急性肝卟啉症。年第四季度实现净收入万美元,全年为1.28亿美元,增幅达到%。
Oxlumo于年11月获批,用于治疗原发性高草酸尿症,也是FDA批准的首个治疗罕见代谢紊乱的药物。Oxlumo在年第四季度实现了净收入万美元,全年为万美元。
值得一提的是,基于此前Alnylam与诺华达成的协议,年末Leqvio的获批触发了诺华向Alnylam支付万美元的里程碑付款。此外,今年1月,诺华与Alnylam达成为期三年的合作协议,双方将利用Alnylam专有的肝靶向siRNA技术开发促进功能性肝细胞再生的靶向疗法,为肝衰竭患者提供移植的替代方案。
诺华:Leqvio增长潜力巨大
诺华年在新药批准方面最值得