全球首个干细胞治疗急慢性肝衰竭AC

专注于干细胞疗法开发的生物制药公司PrometheraBiosciencesSA近日宣布，公司在奥地利维也纳召开召开的欧洲肝病学会年会上公布了主要在研产品HepaStem?正在进行的用于急慢性肝衰竭(ACLF)或具有发展成ACLF高风险的急性失代偿的phase2a期临床研究结果。

目前，肝移植是急慢性肝衰竭(ACLF)患者和部分急性失代偿患者唯一挽救性治疗方法。还没有其他可以挽救终末期肝功能衰竭的疗法。Promethera目前正在开发HepaStem?（Promethera）作为移植的替代性方案，HepaStem?由肝脏干细胞组成，这些肝脏干细胞来自道德捐赠的健康人体器官，并在GMP培养条件下进行扩增。预期HepaStem的免疫调节特性可恢复ACLF或AD患者的免疫紊乱和功能障碍。

该研究由6个剂量队列组成：×个细胞（n=3）;0.25×细胞/kg（1剂，N=3）;0.5×细胞/kg（1剂，N=3;或2剂，N=3）;1×个细胞/kg（1剂，N=3;或2剂，N=3）。受试者平均CLIF-ACLF评分为50分（12名患者），平均CLIF-AD评分为54分（7名患者），前4个队列中包括12名患者，治疗后随访至第三个月。主要评估治疗的耐受性和安全性。

由于技术问题，第1例患者（ACLF）未接受细胞输注。第2和第3名患者（均为ACLF）接受1或2次×细胞输注（约3.5×细胞/kg/输注）。9名患者（3名ACLF和6名AD）接受1次输注0.25×个细胞/kg，或1次或2次重复输注0.5×个细胞/kg，每次间隔1周。

第2和第3名患者出现严重的鼻出血，1名患者在经颈静脉的插入侧出血。他们都因严重的凝血障碍而在基线时受到影响。两名患者均康复;其中一人进行了肝移植。

在随后的队列中减少剂量后，没有报告与HepaStem具有相关性的严重事件。报告的AE与基础疾病和合并症的预期一致。血小板计数，纤维蛋白原水平和凝血因子无临床显着变化。遵循HepaStem输注。除了这种积极的安全性外，该研究还显示了疗效上的趋势，改善了肝病严重程度的三个指标，终末期肝病评分模型（MELD），Child-Pugh评分和治疗开始后第28天及以后长达三个月的胆红素水平。

“我们开创了使用肝干细胞治疗ACLF的先例，很高兴研究已经通过建立明确的安全性条件通过了第一个主要障碍，我们将会继续推进HepaStem通过临床床，”Promethera首席科学家和医疗官EtienneSokal博士说到。“HepaStem具有广泛的治疗潜力，有可能成为用于器官移植的首选替代方案，适用于需求不断增长的患者群体，我们也将不遗余力地以最安全，最快的方式将其带给患者。下一步我们计划在ACLF患者中进行更大规模的试验，试验的重点是







































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